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95左右无药可治,中国罕见病用药为何还 [复制链接]

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年,父亲制药救子、母亲代购救儿药被认定“贩毒”的事件接连发生。在黑色幽默般的人间荒诞背后,是遗憾的事实:

只有5%的罕见病有药可治,即使成为5%中的一员,一些中国患者也只能望药兴叹,因为很多药尚未在国内上市,一些罕见病药物在国内上市比国外滞后10年。

为了活命,许多罕见病患者只能选择海外淘药,很多患者因此被骗,家庭经济雪上加霜。

如果说罕见病是一种遗传魔咒,支持药品研发上市的政策,就是打破魔咒的关键。

药企的难题

年,第一届中国罕见病高峰论坛召开时,几乎没有国内企业的身影,参加会议的外资药企也屈指可数,仅有拜耳、健赞等企业。

近10年来,中国创新药物层出不穷,为什么罕见病用药还是那么少?

担心研发收不回成本只是其中一个方面。山东省医学科学院院长、山东省罕见疾病防治协会会长韩金祥的看法是:一般认为患者人数在30万到50万人时,一款药才有可能赚钱。而美国将患病人数小于20万的疾病称为罕见病,中国虽然尚未有官方认定的罕见病定义,但国内很多罕见病病种的患者人数不足10万人,甚至低于3万人,这意味着单个罕见病药品的市场太小。

另一个是,即使药企决定在中国布局罕见病药物,也面临着一系列的问题。

首先是药品获批时间漫长。年药审改革启动之前,药品从开始申报上市到最后拿到批件要历时18个月。同样的罕见病药物,澳大利亚这个过程是5天,美国、韩国则是1个月。

一位曾就职于美国FDA的研发人员对健识局表示:美国FDA有几千人在审批,国内的药品审批的专业人数太少,审批速度慢。年底时,药审中心专门做技术审评的审评员只有89人。

其次是研发难度和成本。一般来说,新药开发都遵循“双十定律”,10年时间研发,花费10亿美元。健识局在年中国生物医药产业创新大会上了解到,新药开发的成本逐年攀升,最高可达到26亿美元。罕见病由于患者人数少,临床试验组织十分困难,成本也就更高。

不少企业做了一个“聪明”的决定。一家罕见病企业的研发人员表示:罕见病当中8成比例是基因遗传病,有2成不到跟肿瘤有关。大部分开发“罕见病药物”的企业选择了针对肿瘤。

再就是市场保护的顾虑。一款罕见病药品成功过上市,也要面临被仿制的挑战。

其实,整体上看,罕见病药物开发的成功率超过其它创新药。

根据药明康德的研究,年至年,非肿瘤适应症的罕见病用药在美国开发并获批的成功率平均达到17%,高于药物的平均开发成功率7.9%。在罕见病药物的4个临床开发阶段,转化成功率也高于行业平均值。

罕见病多为遗传病,有明确治疗路径,这一点可以提高开发的成功率。此外,在开发罕见病适应症之后,药企还可以拓宽药物的适应症,扩大目标市场。

有罕见病企业在年对媒体总结到:虽然国家也一直在鼓励罕见病药物研发,但还远远不够,也缺乏具体实施的细则。

政策在转变

中国市面上的罕见病药物,主要是进口专利药和国内仿制药,国产原研还处于起步阶段。

年,国家计划出台《第一批罕见病目录》的消息传开了,市场意识到:可能会有相关药物审批的利好政策。因为,目录明确了哪些是罕见病,政策才能有的放矢地给予帮助和支持。

在年中国罕见病大会上,时任国家药监局药品注册司化药处处长的徐晓强总结:通过法规制度的建立,加快了罕见病新药上市的进程,这是药监局近年来的政绩之一。

《第一批罕见病目录》发布之后,国家药监局主要做了3大块工作:一是加快审评审批,降低企业的时间成本;二是帮助企业临床开发,减少企业的研发成本;三是对罕见病药品进行数据保护,保证上市后一定期限内的回报。

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在加快审批上,药监局穷尽了各种手段。一般情况下,新药的审批时间为个工作日,在《第一批罕见病目录》发布之后,药监局将罕见病药的审批时间压缩到70个工作日以内。

这就像是从绿皮火车直接换乘了高铁。

压缩审批时限,赛诺菲的体会尤其明显。在多发性硬化症纳入《第一批罕见病目录》之后,赛诺菲的治疗药物“奥巴捷”在短短58天内上市,创下了当年中国罕见病用药上市速度之最。

与此同时,药监局还敞开大门,鼓励国外优秀的罕见病用药到中国来上市。

目录出台之后,国家药监局连续发布了3批临床急需新药名单,73个药品当中,罕见病药就有34个,几乎占了一半,而且可以接受境外的数据直接批准上市。

年11月,药监局表示:境内未上市的罕见病药品,在满足临床需求的前提下,可以附条件批准上市。

由于罕见病患者人数少,难以开展随机双盲对照试验,国家药监局于年8月开始,允许通过国内真实世界临床效果的证据,适当减免临床数据,减少罕见病药品的开发难度。

年1月6日,国家药监局药品审评中心发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》。该原则建议,罕见疾病临床数据可通过疾病自然史研究、公开文献报道、患者登记平台、临床工作人员调研以及患者调查等途径来获得。

根据国家医保局公布的数据,截至年12月31日,国内已经获批了60多种罕见病药品。其中据健识局不完全统计,《第一批罕见病目录》发布至今,国家药监局批准上市了至少27个罕见病药品,覆盖了目录中的16个病种。加上治疗如“神经营养性角膜炎”等临床急需的非目录罕见病用药,不到3年时间,药监局已经陆续批准了近30种罕见病药品上市。

药企对于仿制的担忧,国家药监局也给出积极回应,于年4月发出《药品试验数据保护实施办法(暂行)》(征求意见稿)称,对罕见病用药或儿童专用药,自该适应症首次在中国获批之日起给予6年数据保护期。

这就打消了企业对于市场竞争的顾虑。

新的期待

借《第一批罕见病目录》的东风和政策利好,今天中国罕见病市场的“热”,已不只停留在概念上了。

外资药企纷纷在中国申报罕见病药物。年收购夏尔制药之后,武田成为世界罕见病治疗领域的领头羊,同时积极将一批罕见病用药引入中国。在年的医保谈判当中,武田的2款罕见病药品成功纳入医保目录。

武田中国总裁单国洪认为:在中国布局罕见病用药正当其时。

赛诺菲、罗氏、安进等外企也步步紧跟,渤健的“70万一针”的罕见病药纳入医保,受到社会各界

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